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拉克替尼的开发和应用，是精准医疗领域的重大突破。与传统的化疗药物相比，它更加精准，能够直接针对癌细胞的特定基因变异进行打击，而减少对正常细胞的损伤。因此，拉克替尼在临床试验中表现出了较高的疗效和较低的副作用。
拉克替尼的作用机制在于它能够与NTRK基因融合的蛋白质结合，从而阻止这些蛋白质的活性。NTRK基因融合是一种罕见的基因突变，但在多种癌症中均有发现。当NTRK基因与其他基因融合时，会产生一种异常的蛋白质，这种蛋白质会促进癌细胞的生长和扩散。拉克替尼通过抑制这种异常蛋白质的活性，从而达到治疗癌症的目的。
NTRK基因融合是多种成人和儿童肿瘤的致癌驱动因子，在某些罕见的儿童肿瘤发生率较高。最新公布的拉罗替尼治疗非中枢神经系统（CNS）NTRK基因融合的儿童实体瘤患者临床试验汇总数据显示，拉罗替尼对大多数瘤种有效，93例可评估患者的客观缓解率（ORR）为84%，其中位缓解期（DoR）和无进展生存期（PFS）分别为43.3个月和37.4个月；48个月的生存率为93%。可见，拉罗替尼在非CNS NTRK基因融合儿童实体瘤患者中显示出快速且持久的疗效以及良好的安全性。
NTRK基因融合在各瘤种致病通路中共享，且不与其他致病因子同时存在，其在特殊瘤种中发生的比例高达80-90%，诸多研究均已证实拉罗替尼在NTRK基因融合实体瘤患者中具有显著的疗效与良好的安全性。
拉克替尼的临床试验结果显示，对于具有NTRK基因融合的癌症患者，该药物的客观缓解率（ORR）高达75%，这意味着大部分患者在接受治疗后，肿瘤都会有所缩小或保持稳定。在一项涉及多种实体瘤患者的临床试验中，拉克替尼展现出了极高的有效率。这些患者患有多种类型的癌症，如婴儿纤维肉瘤、乳腺癌、肺癌等。经过拉克替尼治疗后，许多患者的病情得到了显著缓解，生活质量也得到了明显改善。此外，拉克替尼的耐受性良好，多数患者能够顺利完成治疗，且生活质量得到显著改善。